Il Tirreno

PISA. «Il mio desiderio più grande è capire se esiste una possibilità concreta di accedere, anche attraverso l’uso compassionevole, al nuovo farmaco per il tumore al pancreas. Non cerco miracoli, ma una speranza in più per guadagnare tempo prezioso per mio padre».

«L’unica strada»

L’appello di Ilenia Pierotti, ventiseienne cresciuta in Versilia e oggi residente a Tirrenia insieme al compagno e a un bambino di appena un anno e mezzo, parte dalla realtà con cui la sua famiglia convive da mesi: la diagnosi che ha colpito il padre Valerio, rimasto a vivere a Viareggio e seguito dall’ospedale Versilia. Gli esami medici – racconta la figlia – hanno evidenziato un tumore al pancreas con metastasi al fegato e ai linfonodi, un quadro clinico particolarmente complesso in cui la chirurgia è esclusa fin da subito, poiché la massa primaria non risulta operabile.

L’unica strada percorribile al momento resta quella della chemioterapia, necessaria per arginare le lesioni epatiche e provare a congelare l’avanzata del male. Le cure finora stanno tenendo la malattia ferma, ma la stabilità raggiunta dai protocolli tradizionali rischia di essere una tregua provvisoria, ed è proprio per non farsi trovare impreparati di fronte a un eventuale peggioramento che Ilenia ha deciso di muoversi per tempo.

Una molecola innovativa

La scintilla è arrivata seguendo un servizio televisivo andato in onda su Italia 1 durante una puntata de “Le Iene”.

Nelle immagini si raccontava la storia di una paziente colpita dalla stessa forma tumorale per la quale le chemioterapie convenzionali non offrivano più risposte efficaci, e si parlava delle speranze riposte in una molecola innovativa, il Daraxonrasib. Si tratta di un trattamento orale destinato proprio ai pazienti adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico che sono già stati sottoposti ad almeno una linea di trattamento precedente.

Un principio attivo considerato da mesi tra i più attesi dall’intera comunità dei pazienti oncologici, tanto da aver spinto in passato diverse persone a intraprendere veri e propri viaggi della speranza verso gli Stati Uniti, dove il farmaco è già stato approvato dall’ente regolatorio americano Fda ma ha comunque costi proibitivi. Di recente il farmaco ha compiuto un passo decisivo anche nel nostro continente, ottenendo il parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), che ne ha formalmente raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea. Un passaggio fondamentale a cui seguirà il via libera definitivo della Commissione europea. Tuttavia l’iter comunitario non si traduce automaticamente nella disponibilità immediata nelle corsie italiane.

Il racconto della figlia

«Seguendo quel servizio – racconta Ilenia – mi sono ritrovata completamente nelle parole della signora. Anche mio padre ha una malattia non operabile e anche per noi la chemioterapia rappresenta l’unico argine attuale. Quando ho sentito parlare di questo farmaco e della possibilità di richiederlo tramite l’uso compassionevole, ho capito che non potevo restare ad aspettare senza fare niente. Ho pensato che dare voce alla nostra storia, unendoci ad altre famiglie nella medesima condizione, potesse servire ad accelerare i percorsi o almeno a far chiarezza su come stanno davvero le cose».

In Italia l’uso compassionevole è uno strumento previsto dalla legge per i pazienti privi di valide alternative terapeutiche. Attraverso questa procedura, i reparti oncologici che hanno in carico il malato possono inoltrare una richiesta formale direttamente all’azienda farmaceutica produttrice per ottenere la fornitura del medicinale prima della sua commercializzazione o rimborsabilità generale, purché vi siano requisiti clinici e genetici compatibili e intervenga l’approvazione del comitato etico. Si tratta tuttavia di percorsi complessi e farraginosi, in cui la burocrazia rischia di scontrarsi con i tempi stretti dettati da patologie aggressive, lasciando spesso i familiari in un limbo fatto di interrogativi senza risposta immediata.

«So bene che la situazione clinica è seria e non mi aspetto risposte magiche o miracoli. Quello che chiediamo è solo la possibilità di capire se esiste una strada percorribile per guadagnare tempo prezioso. Mio padre è ancora giovane e ha un nipotino che ha appena iniziato a conoscerlo. Poter allungare anche di poco la vita insieme, potendo condividere momenti importanti in famiglia, per noi farebbe un’enorme differenza. Vorremmo semplicemente che gli oncologi che seguono mio padre o gli specialisti che hanno già trattato l’accesso a questa molecola ci aiutassero a capire se c’è un margine concreto per fare richiesta, senza lasciare nulla di intentato».