Sicurezza
In Toscana le cure per le malattie rare
di Samuele Bartolini
Accordo fra Regione e Istituto Farmaceutico Militare per ricerca e produzione di medicine che «non sono un affare»
3 MINUTI DI LETTURA
FIRENZE. Regione e Stabilimento Farmaceutico Militare di Firenze mettono allo studio i farmaci “orfani” per curare le malattie rare. Le aziende farmaceutiche non li producono: duemila pazienti sul territorio nazionale sono troppo pochi, le domande per le malattie rare sono scarse e non c'è ritorno economico. Ecco allora le istituzioni pubbliche a sostituire le aziende. Questo il significato dell'accordo raggiunto ieri da Regione Toscana e Farmaceutico Militare di Firenze che già per tutta Italia produce cannabis a scopo terapeutico.
Obiettivo di questo accordo: tenere gli occhi aperti sulle malattie rare e stimolare lo sviluppo dei farmaci “orfani” (nel senso che non hanno aziende poduttrici) che le sconfiggano. L'intesa ha la durata di due anni, con possibilità di revisione annuale. Contemporaneamente si conferma l’accordo per la produzione dei farmaci cannabinoidi. Da ora in poi i pazienti potranno rivolgersi al Centro di Ascolto del Farmaceutico Militare per sapere come averli e anche per farsi spiegare quali effetti producono dovendoli assumere a scopi terapeutici.
CANNABIS TERAPEUTICA
È già nota la produzione nazionale della cannabis terapeutica. Al momento la produzione del Farmaceutico viaggia sui 100 chilogrammi l'anno, quest'anno salirà a 150 chili, ma si prevede un incremento fino a 300 chilogrammi nel 2019.
MALATTIE RARE
Oggi però la vera sfida è la cura delle malattie rare. I loro nomi sono quasi impronunciabili: miotonie, morbo di Crigler Najjar, morbo di Wilson, malattie neurologiche infantili, cistinuria. Un medicinale per queste malattie li ha prodotti il Farmaceutico. Prendono i nomi di: mexiletina, colestiramina, d-penicillamina, niaprazina e tiopronina. Niente da fare invece per la piccola Sofia, la bambina affetta da leucodistrofia metacromatica. Non c'è stato verso di bloccare la sua malattia, solo l'illusione della cura Stamina. Sofia è deceduta a 8 anni , in assenza di una cura.
LA RICERCA
Ma in cosa consiste l'accordo firmato da Regione e Farmaceutico Militare? Va bene l'estensione della collaborazione alla ricerca e sperimentazione clinica no profit, con particolare attenzione ai farmaci orfani. Ma c'è qualcosa di più. Mettiamo che le Asl segnalino alla Regione alcuni casi di una malattia rara negli ospedali, il farmaco per curarle non c'è. A quel punto la Regione si attiva: passa l'informazione al Farmaceutico Miliare che inizia la ricerca e lo sviluppo di un farmaco ad hoc.
LE RISORSE
Il Farmaceutico Militare, unica officina farmaceutica dello Stato, dispone di un'officina attrezzata con infrastrutture, impianti di lavorazione, laboratori, magazzini e conoscenze per produrre farmaci orfani. Le risorse finanziarie arrivano dall'Agenzia industrie e difesa, società in house del ministero della Difesa. Anche se non c'è un budget specifico. Basta che il Farmaceutico sia in grado di sostenere i costi per ricerca, lavorazione e produzione dei farmaci. La Regione non prevede finanziamenti. Ma un nucleo operativo tecnico potrebbe decidere uno stanziamento per un progetto specifico.
Soddisfatta l'assessora alla salute Stefania Saccardi: «Le malattie rare alle aziende non interessano, ma per la sanità pubblica conta anche una sola vita umana. Ecco l'importanza del nostro accordo con il Farmaceutico». Sulla stessa lunghezza d'onda l'ingegner Gian Carlo Anselmino, direttore generale dell'Agenzia Industrie Difesa: «Nostro compito è non far cadere nell'oblio i pazienti delle malattie rare, le loro difficoltà, le loro sofferenze. E aiutarli a trovare una via d'uscita».
Obiettivo di questo accordo: tenere gli occhi aperti sulle malattie rare e stimolare lo sviluppo dei farmaci “orfani” (nel senso che non hanno aziende poduttrici) che le sconfiggano. L'intesa ha la durata di due anni, con possibilità di revisione annuale. Contemporaneamente si conferma l’accordo per la produzione dei farmaci cannabinoidi. Da ora in poi i pazienti potranno rivolgersi al Centro di Ascolto del Farmaceutico Militare per sapere come averli e anche per farsi spiegare quali effetti producono dovendoli assumere a scopi terapeutici.
CANNABIS TERAPEUTICA
È già nota la produzione nazionale della cannabis terapeutica. Al momento la produzione del Farmaceutico viaggia sui 100 chilogrammi l'anno, quest'anno salirà a 150 chili, ma si prevede un incremento fino a 300 chilogrammi nel 2019.
MALATTIE RARE
Oggi però la vera sfida è la cura delle malattie rare. I loro nomi sono quasi impronunciabili: miotonie, morbo di Crigler Najjar, morbo di Wilson, malattie neurologiche infantili, cistinuria. Un medicinale per queste malattie li ha prodotti il Farmaceutico. Prendono i nomi di: mexiletina, colestiramina, d-penicillamina, niaprazina e tiopronina. Niente da fare invece per la piccola Sofia, la bambina affetta da leucodistrofia metacromatica. Non c'è stato verso di bloccare la sua malattia, solo l'illusione della cura Stamina. Sofia è deceduta a 8 anni , in assenza di una cura.
LA RICERCA
Ma in cosa consiste l'accordo firmato da Regione e Farmaceutico Militare? Va bene l'estensione della collaborazione alla ricerca e sperimentazione clinica no profit, con particolare attenzione ai farmaci orfani. Ma c'è qualcosa di più. Mettiamo che le Asl segnalino alla Regione alcuni casi di una malattia rara negli ospedali, il farmaco per curarle non c'è. A quel punto la Regione si attiva: passa l'informazione al Farmaceutico Miliare che inizia la ricerca e lo sviluppo di un farmaco ad hoc.
LE RISORSE
Il Farmaceutico Militare, unica officina farmaceutica dello Stato, dispone di un'officina attrezzata con infrastrutture, impianti di lavorazione, laboratori, magazzini e conoscenze per produrre farmaci orfani. Le risorse finanziarie arrivano dall'Agenzia industrie e difesa, società in house del ministero della Difesa. Anche se non c'è un budget specifico. Basta che il Farmaceutico sia in grado di sostenere i costi per ricerca, lavorazione e produzione dei farmaci. La Regione non prevede finanziamenti. Ma un nucleo operativo tecnico potrebbe decidere uno stanziamento per un progetto specifico.
Soddisfatta l'assessora alla salute Stefania Saccardi: «Le malattie rare alle aziende non interessano, ma per la sanità pubblica conta anche una sola vita umana. Ecco l'importanza del nostro accordo con il Farmaceutico». Sulla stessa lunghezza d'onda l'ingegner Gian Carlo Anselmino, direttore generale dell'Agenzia Industrie Difesa: «Nostro compito è non far cadere nell'oblio i pazienti delle malattie rare, le loro difficoltà, le loro sofferenze. E aiutarli a trovare una via d'uscita».
Non lasciare decidere l'algoritmo:
scegli Il Tirreno per le tue notizie su Google