Il Tirreno

PISA. Grazie ad un farmaco che introduce un gene mancante nell’organismo, Glybera, si spera di combattere con effetti positivi una rara malattia, quella che impedisce di mangiare grasso e che può essere fatale per bambini ed adulti che ne sono affetti, uno su un milione.

È questa una delle nuove frontiere nel settore delle terapie avanzate, farmaci basati su materiale genetico, cellule e tessuti e che si sono dimostrati efficaci nella cura di svariate patologie. E non è tutto: entro due anni sono in arrivo molecole capaci di avere effetto su tumori, malattie infettive ed epatite C. Ma la più ardua scommessa su cui si punta nel settore è quella che riguarda il sistema nervoso centrale con anticorpi monoclonali che stanno avendo effetti, seppure parziali, nella cura ad esempio di una malattia comune, effetto del benessere che dà una vita più lunga, l’Alzheimer. Di geni, cellule e tessuti utili per nuovi farmaci e della necessità di una normativa armonica a livello internazionale ed europeo si è parlato ieri mattina alla Scuola Normale, nel corso di un convegno promosso da Farmindustria e che ha messo accanto controllori e controllati, i produttori e l’Agenzia internazionale del farmaco.

«Le nuove terapie – ha spiegato Luca Pani, direttore dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) - non si possono affrontare con vecchi parametri, per il bene dei pazienti ci vogliono indicatori innovativi. Gli obiettivi devono essere efficacia e sicurezza bilanciando rischio e beneficio. Perché non accada quello che accadde cinquant’anni fa con la talidomite (nda: un farmaco dato per la nausea alle mamme in attesa, che fece nascere migliaia di bimbi focomelici), il ruolo del regolatore deve essere il controllo: lo scenario è cambiato in maniera epocale e bio e nanotecnologia entrano nello sviluppo del farmaco. Le nuove frontiere sono glybera, inizialmente bloccato ma approvato in Europa grazie al ruolo determinante dell’Italia, che ha dato risultati interessanti, tante molecole in arrivo nel prossimo biennio contro tumori e malattie infettive e anticorpi monoclonali per il sistema nervoso centrale».

Eppure l’accusa di molti medici è che ci si incentri sui farmaci più costosi trascurando la forte resistenza ai comuni antibiotici che non si sa come contrastare. «Non è così – ha ribattuto Pani -: si stanno creando nuovi antibiotici e si stanno studiano gli effetti antibiotici di altri farmaci e gli effetti sulle nuove resistenze ai vecchi, poi c’è una crescita del 50% sui generici».

«Una volta – ha aggiunto Sergio Pecorelli, presidente dell’Aifa - si produceva per lo stato dell’arte: oggi bisogna seguire sicurezza ed efficacia. È questo il dna delle regole generali della salute. Bisogna lavorare insieme: industria e controllo».

«Un tema complesso – ha detto Eugenio Aringhieri, presidente del gruppo biotecnologie di Farmindustria – che richiede una soluzione partecipata di industria, comunità scientifica e istituzioni per disegnare una nuova mappa in un sistema stabile e con un acceso veloce alle terapie. Il settore farmaceutico deve mettere a disposizione farmaci conosciuti a costi competitivi e produrne di nuovi personalizzati per malattie gravi. In Italia il biotech favorisce un network virtuoso pubblico-privato competitivo a livello internazionale con 109 farmaci, 67 progetti discovery e 359 prodotti in sviluppo, di cui 28 di ta (16 di terapia cellulare, 7 di genica e 5 di medicina rigenerativa o tissutale)».

«Lo spirito della giornata – ha detto Maurizio De Cicco, vicepresidente di Farmindustria - è di essere insieme a scrivere le regole per il futuro. La Toscana, la terza regione italiana del settore con più di diecimila addetti, 8 centri di ricerca, 800 ricercatori e 220 milioni all’anno in ricerca e sviluppo, vanta alta una specializzazione nelle biotecnologie (con il più grande stabilimento produttivo italiano), nei vaccini e negli emoderivati».

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